Í Þýskalandi hefur afar óvenjulegt tilfelli vakið mikla athygli, þótt í raun sé aðeins um eitt dæmi að ræða.
Vísindamönnum við háskólasjúkrahúsið í Erlangen tókst nefnilega að ráða niðurlögum ekki eins, ekki tveggja, heldur þriggja sjálfsofnæmissjúkdóma í blóði hjá konu sem í meira en tíu ár hafði gengið í gegnum níu mismunandi meðferðir án árangurs.
Meðferðin sem rannsakendurnir ákváðu að lokum að prófa reyndist hins vegar hafa afgerandi áhrif.
Í þessari nýju tilraun beindu vísindamennirnir sjónum sínum að aðferð sem kölluð er CAR-T-meðferð (Chimeric Antigen Receptor T-cells), sem upphaflega var þróuð til krabbameinsmeðferðar.
Hvít blóðkorn konunnar voru tekin úr blóði hennar og í framhaldinu einangruðu vísindamennirnir T-frumur hennar — tegund ónæmisfruma sem greinir og ræðst að jafnaði gegn sýktum eða óeðlilegum frumum í líkamanum.
Í rannsóknarstofu erfðabreyttu vísindamenn T-frumunum þannig að þær þekktu próteinið CD19, sem finnst á B-frumum. Það eru þær ónæmisfrumur sem mynda mótefni.
Endurforrituðu frumurnar, svonefndar CAR-T-frumur, voru síðan setta aftur inn í sjúklinginn. Þar leituðu þær markvisst uppi og eyðilögðu B-frumurnar, sem höfðu ranglega framleitt sjálfsmótefni og ráðist gegn rauðum blóðkornum, blóðflögum og raskað storkukerfinu.
„Meðferðin reyndist afar árangursrík og tókst að uppræta alla þrjá sjálfsofnæmissjúkdómana í einu,“ segir prófessor Fabian Müller frá háskólasjúkrahúsinu í Erlangen í tilkynningu til fjölmiðla.
Getur lifað eðlilegu lífi
„Eftir meira en tíu ára veikindi er sjúklingurinn nú án lyfjameðferðar (sjúkdómur í rénun) og getur að mestu leiti lifað eðlilegu lífi. Meðferðin hefur bætt lífsgæði hennar verulega.“
Sjúkdómarnir þrír voru:
- Sjálfsofnæmisblóðrof (AIHA), þar sem ónæmiskerfið brýtur niður rauð blóðkorn líkamans, sem veldur blóðleysi og þreytu.
- Ónæmistengd blóðflögufæð (ITP), þar sem ónæmiskerfið eyðir blóðflögum og eykur þannig hættu á blæðingum.
- Andfosfólípíðheilkenni (APS), þar sem ónæmiskerfið myndar mótefni sem auka hættuna á blóðtöppum.
Ónæmiskerfi sjúklingsins „endurstillt“
Vísindamennirnir telja að meðferðin hafi í raun „endurstillt“ ónæmiskerfi sjúklingsins. Þremur vikum eftir meðferðina hafði magn prótínsins blóðrauða í blóðinu tvöfaldast og síðar náð eðlilegum gildum.
Heilar barna þroskast öðruvísi en ella ef mæðurnar hafa lifað á fituríkri fæðu á meðgöngunni. Börnunum hættir þá frekar til að þjást af kvíða og þunglyndi síðar meir á lífsleiðinni:
Þótt niðurstöðurnar séu athyglisverðar leggja vísindamennirnir áherslu á að þörf sé á stærri klínískum rannsóknum áður en hægt verður að taka aðferðina í almenna notkun.
„Við teljum að beiting CAR-T-meðferðar fyrr í ferlinu hjá sjúklingum með alvarlega sjálfsofnæmissjúkdóma geti hjálpað til við að koma í veg fyrir fylgikvilla eftir margra ára árangurslausa meðferð,“ segir Fabian Müller. „Ef gripið er inn í fyrr gæti verið unnt að stöðva framgang sjúkdómsins, koma í veg fyrir líffæraskemmdir og gera sjúklingum kleift að lifa eðlilegu lífi á ný.“
